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바이오리더스가 희귀질환 뒤쉔 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy, 이하 DMD) 치료제 ‘BLS-M22’에 대한 기술수출 및 국내 임상진행 등 투 트랙(Two track) 전략으로 진행한다.
바이오리더스는 17일 식품의약품안전처(MFDS)로부터 ‘BLS-M22’가 개발단계 희귀의약품에 지정 승인 받았다고 밝혔다. 임상시험 2상 진행 후 신속 허가 및 심사비용 면제 등 제도혜택으로 신약개발 성공이 앞당겨질 전망이다. 지난 2017년 12월 미국 FDA에서 먼저 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 승인한 파이프라인이다.
개발단계 희귀의약품 목록에 21번째로 이름을 올린 ‘BLS-M22’는 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 임상시험 승인 후 현재 국내 임상시험을 진행 중이다. 바이오리더스의 ‘BLS-M22’는 근육생성저해물질인 마이오스타틴(Myostatin) 생성을 억제하여 근육손실을 감소시키는 신약이다. 현재 개발된 약물은 스테로 이드를 사용해 질환의 발현을 지연시키거나 합병증을 관리하는 정도다. 전 세계적으로 현재까지 상업화가 된 약물은 미국 제약사 PTC Therapeutics의 ‘트랜스라나’(성분명 Ataluren)는 전체 DMD 환자 중 10~15%에만 해당하는 넌센스 돌연변이에 의한 근디스트로피에만 해당되어 적응증이 한정적이다. 따라서 근원적으로 질병을 치료하는 혁신신약(First in class) 개발이 요구되고 있다.
바이오리더스의 경구용 ‘BLS-M22’는 면역치료제로서 안전성을 기반으로 모든 DMD 질환을 근원적으로 치료하도록 개발하고 있다. DMD 치료제의 세계시장 규모는 연평균 160.5% (출처: GlobalData, 2015) 증가하고 있고, 글로벌 희귀질환 의약품시장 규모는 연평균 8.6% 증가해 2025년에는 2000억 달러(한화 약 220조)에 육박할 것으로 분석된다.
회사 관계자는 “BLS-M22는 글로벌 제약사들과 기술수출을 통한 공동개발 협의 및 국내 임상진행 등 투 트랙 전략으로 신약개발기간 단축과 임상성공률을 높이고 있다”며 “또한 DMD 치료제의 적응증을 확대한 ALS (근위축성 측색 경화증: 루게릭병), SMA(척수성 근위축증), Sarcopenia(근감소증)에 대한 비즈니스 모델을 해외 빅파마들과 협의 중”이라고 밝혔다.
이어 “플랫폼기술을 기반으로 새로운 면역치료제로서 기술제휴가 가능한 면역항암제(고형암), 대사질환 치료제, 항바이러스, 백신 아쥬반트 등 추가 파이프라인을 진행하고 있다”고 강조했다.
kjw@fnnews.com 강재웅 기자
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